期刊简介
《疑难病杂志》是目前国内惟一报道疑难病症的综合性医学学术期刊，由中华人民共和国卫生部主管，中国医师协会主办。本刊为“中国科技论文统计源期刊(中国科技核心期刊)”、“中国学术期刊综合评价数据库统计源期刊”、“中国生物医学核心 期刊” ，并被美国《化学文摘(CA)》、俄罗斯《文摘杂志（AJ）》、波兰《哥白尼索引(IC)》、“中国期刊全文数据库”、“中国生物医学文献数据库”、“中文生物医学期刊 文献数据库”、“中文科技期刊数据库” 等国内、外重要检索期刊和数据库收录。中国标准连续出版物号：CN 13-1316/R，ISSN 1671-6450。 本刊由著名医学家吴阶平院士担任名誉总编辑，吴咸中、陈可冀、王正国、王永炎、张运、李春岩、张伯礼、邱蔚六、郭应禄等院士担任顾问，吴以岭教授担任编委会总编辑，包括2位美籍专家在内的46名知名医学家担任编委。本刊贯彻“百花齐放、百家争鸣”的方针，开展开放式、多方位的学术交流，加速医学科技进步和发展；坚持“三个”结合，即理论与实践相结合、普及与提高相结合、现代医学与传统医学相结合，为创建具有中国特色的医学体系架桥铺路；坚持“创新”、“实用”的办刊宗旨，着力报道中医、西医、中西医结合在诊疗各种疑难病、罕少见病及各种难诊难治病症的新理论、新成果、新进展、新疗法、新药物、新经验，真正做到“引导潮流、荟萃精华、贴近临床、服务读者”。本辟有专家笔谈、论著、临床研究、络病论坛、罕少见病例、误诊误治分析、疑难病例（理）讨论、名医精粹、释疑解难、继续教育等特色栏目，本刊面向全国各级医疗、教育、研究机构的医学专业人员，是广大医务人员学术交流的园地和继续教育的良师益友。欢迎赐稿，欢迎征订。
2024新药突破！12月31日前必知进展
时间：2024-12-31 16:40:20
在2024年12月31日这个标志性的日子，全球新药研发领域迎来了多项重大进展，这些成果不仅标志着医药科技的飞速进步，也为未来医疗健康事业的发展奠定了坚实的基础。
共价机制创新药的突破
共价抑制剂作为一种新型的药物设计策略，在2024年取得了显著的成就。特别是针对非小细胞肺癌（NSCLC）的KRAS共价抑制剂，这类创新药在全球首次获得批准，为这一难治性肿瘤的治疗开辟了新的路径。此外，蛋白质-蛋白质相互作用的创新药revumenib也在今年问世，它通过抑制menin-KMT2A相互作用来治疗KMT2A易位的复发/难治性急性白血病，成为该领域内首款获批的menin抑制剂。
中国在新药管线中的领先地位
值得一提的是，中国在新药研发方面的表现尤为突出。《全链条支持创新药发展实施方案》获得国务院常务会议审议通过，进一步巩固了中国作为全球第二大在研新药管线的地位。这不仅体现了中国政府对医药创新的高度重视，也为国内外投资者提供了信心保证。随着更多本土创新药物的研发成功和上市，我们有理由相信，未来几年内，中国将在新药领域实现更多突破。
靶点研究的新趋势
从靶点研究来看，GLP-1R成为了最受关注的热点之一，紧随其后的是CD3和PD-1等重要靶点。这些靶点的深入研究不仅促进了相关疾病治疗手段的发展，也为科学家们提供了新的研究方向。例如，GLP-1R激动剂已在糖尿病治疗中展现出巨大潜力，而CD3和PD-1靶向疗法则在癌症免疫治疗领域发挥着关键作用。
适应症范围的拓展
就适应症而言，晚期实体瘤和非小细胞肺癌仍然是主要的研究焦点。这表明尽管医学界已在这些领域取得了一定进展，但仍有许多未满足的需求亟待解决。同时，这也意味着未来将会有更多的资源投入到这些领域的研究中去，以期发现更有效的治疗方法。
2024年底的新药进展展示了一个充满活力且前景广阔的医药行业图景。无论是基于共价机制的创新药物、还是聚焦于特定靶点与适应症的研究工作，都在不断推动着整个行业的前行。对于患者来说，这意味着更多希望；而对于科研人员而言，则是无尽探索的起点。让我们共同期待2025年以及更远的未来，医药科技能够带给人类更多惊喜与福祉。