期刊简介
《疑难病杂志》是目前国内惟一报道疑难病症的综合性医学学术期刊，由中华人民共和国卫生部主管，中国医师协会主办。本刊为“中国科技论文统计源期刊(中国科技核心期刊)”、“中国学术期刊综合评价数据库统计源期刊”、“中国生物医学核心 期刊” ，并被美国《化学文摘(CA)》、俄罗斯《文摘杂志（AJ）》、波兰《哥白尼索引(IC)》、“中国期刊全文数据库”、“中国生物医学文献数据库”、“中文生物医学期刊 文献数据库”、“中文科技期刊数据库” 等国内、外重要检索期刊和数据库收录。中国标准连续出版物号：CN 13-1316/R，ISSN 1671-6450。 本刊由著名医学家吴阶平院士担任名誉总编辑，吴咸中、陈可冀、王正国、王永炎、张运、李春岩、张伯礼、邱蔚六、郭应禄等院士担任顾问，吴以岭教授担任编委会总编辑，包括2位美籍专家在内的46名知名医学家担任编委。本刊贯彻“百花齐放、百家争鸣”的方针，开展开放式、多方位的学术交流，加速医学科技进步和发展；坚持“三个”结合，即理论与实践相结合、普及与提高相结合、现代医学与传统医学相结合，为创建具有中国特色的医学体系架桥铺路；坚持“创新”、“实用”的办刊宗旨，着力报道中医、西医、中西医结合在诊疗各种疑难病、罕少见病及各种难诊难治病症的新理论、新成果、新进展、新疗法、新药物、新经验，真正做到“引导潮流、荟萃精华、贴近临床、服务读者”。本辟有专家笔谈、论著、临床研究、络病论坛、罕少见病例、误诊误治分析、疑难病例（理）讨论、名医精粹、释疑解难、继续教育等特色栏目，本刊面向全国各级医疗、教育、研究机构的医学专业人员，是广大医务人员学术交流的园地和继续教育的良师益友。欢迎赐稿，欢迎征订。
拜耳医药创新双突破：前列腺癌新药获批与肺癌靶向疗法获突破性认定
时间：2025-06-05 14:24:59
在医药创新的浪潮中，拜耳公司再次成为焦点。其口服雄激素受体抑制剂Nubeqa（dar）近期获得美国FDA批准，用于治疗转移性去势敏感性前列腺癌。这一批准基于3期临床试验的积极结果，显示联合疗法可显著降低患者影像学进展或死亡风险。这一里程碑不仅标志着拜耳在小分子联合疗法领域的突破，更为晚期前列腺癌患者提供了新的生存希望。
突破性疗法的双重捷报
与此同时，拜耳的另一款创新药物BAY 2927088同样引人注目。这款口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）能够精准狙击突变的HER2蛋白，包括外显子20插入突变等难治靶点，同时对EGFR也有抑制作用。其临床数据令人振奋：在针对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的试验中，总缓解率超过80%，相当于每5名患者中至少有4人肿瘤显著缩小或消失。凭借这一卓越表现，该疗法已先后获得美国FDA和中国国家药监局的突破性疗法认定，目前正在全球多中心开展3期临床试验，直接挑战现行化疗联合免疫疗法的标准方案。
从实验室到临床的转化奇迹
BAY 2927088的诞生源于拜耳与美国Broad研究所的战略合作，体现了产学研协同创新的力量。其独特之处在于"双靶点抑制"机制——既能阻断HER2突变驱动的肿瘤生长信号，又能抑制EGFR通路，相当于同时关闭癌细胞的两条生命线。这种设计尤其适用于携带HER2突变的NSCLC患者群体，这类患者以往治疗选择有限，预后较差。临床试验采用头对头对比设计，将直接验证其相较于含铂化疗联合帕博利珠单抗的优越性。
创新管线的持续拓展
拜耳的研发版图远不止于此。公司与NextRNA Therapeutics达成的5.5亿美元合作，将目光投向了更具前瞻性的长链非编码RNA（lncRNA）领域。这类被称为"基因组暗物质"的分子，有望成为下一代"first-in-class"疗法的靶点。与此同时，其合作伙伴Sagimet Biosciences的口服脂肪酸合酶抑制剂denifanstat也在3期临床试验中全线达标，另一款同机制药物TVB-3567已进入痤疮治疗的1期临床阶段，展现出小分子药物在代谢性疾病领域的应用潜力。
患者获益的量化革命
在评价肿瘤药物疗效时，"总缓解率超80%“这一数据具有颠覆性意义。对比传统化疗30-40%的缓解率，相当于将治疗效率提升了一倍以上。这种提升如同将黑白电视升级为4K超高清——不仅是量的飞跃，更带来质的改变。对于晚期癌症患者而言，更高的缓解率意味着更长的无进展生存期和更好的生活质量。拜耳这些突破性疗法的共同特点，是通过精准靶向分子机制，大幅降低"脱靶效应”，使药物像智能导弹一样直击病灶。
随着这些创新疗法的陆续获批和临床应用，肿瘤治疗格局正在被重塑。从DNA到RNA，从单靶点到多靶点，拜耳的研发策略彰显了"精准医学"时代的全方位布局。未来，这些突破性进展或将重新定义癌症的治疗标准，为更多患者点亮生命之光。