期刊简介
《疑难病杂志》是目前国内惟一报道疑难病症的综合性医学学术期刊，由中华人民共和国卫生部主管，中国医师协会主办。本刊为“中国科技论文统计源期刊(中国科技核心期刊)”、“中国学术期刊综合评价数据库统计源期刊”、“中国生物医学核心 期刊” ，并被美国《化学文摘(CA)》、俄罗斯《文摘杂志（AJ）》、波兰《哥白尼索引(IC)》、“中国期刊全文数据库”、“中国生物医学文献数据库”、“中文生物医学期刊 文献数据库”、“中文科技期刊数据库” 等国内、外重要检索期刊和数据库收录。中国标准连续出版物号：CN 13-1316/R，ISSN 1671-6450。 本刊由著名医学家吴阶平院士担任名誉总编辑，吴咸中、陈可冀、王正国、王永炎、张运、李春岩、张伯礼、邱蔚六、郭应禄等院士担任顾问，吴以岭教授担任编委会总编辑，包括2位美籍专家在内的46名知名医学家担任编委。本刊贯彻“百花齐放、百家争鸣”的方针，开展开放式、多方位的学术交流，加速医学科技进步和发展；坚持“三个”结合，即理论与实践相结合、普及与提高相结合、现代医学与传统医学相结合，为创建具有中国特色的医学体系架桥铺路；坚持“创新”、“实用”的办刊宗旨，着力报道中医、西医、中西医结合在诊疗各种疑难病、罕少见病及各种难诊难治病症的新理论、新成果、新进展、新疗法、新药物、新经验，真正做到“引导潮流、荟萃精华、贴近临床、服务读者”。本辟有专家笔谈、论著、临床研究、络病论坛、罕少见病例、误诊误治分析、疑难病例（理）讨论、名医精粹、释疑解难、继续教育等特色栏目，本刊面向全国各级医疗、教育、研究机构的医学专业人员，是广大医务人员学术交流的园地和继续教育的良师益友。欢迎赐稿，欢迎征订。
强生联合疗法突破：前列腺癌进展风险减半，HRR突变患者迎来新希望
时间：2025-06-04 12:00:55
在医药领域，突破性疗法的出现往往意味着患者生存希望的显著提升。强生公司近日公布的3期AMPLITUDE研究结果，正是这样一个里程碑事件。其开发的PARP抑制剂niraparib联合醋酸阿比特龙和泼尼松（AAP）的组合疗法，针对携带同源重组修复（HRR）基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，首次实现了癌症进展风险减半的惊人效果。这一数据不仅为患者提供了更长的无进展生存期，更可能改变临床实践的标准。
疗法机制的科学突破
该疗法的核心在于PARP抑制剂niraparib与激素疗法（醋酸阿比特龙+泼尼松）的协同作用。PARP抑制剂通过阻断癌细胞修复DNA损伤的能力，而HRR基因突变的癌细胞本就存在修复缺陷，这种“合成致死”效应使得癌细胞在双重打击下更易死亡。通俗来说，就像同时切断癌细胞的“电源”和“备用发电机”，使其彻底瘫痪。强生的研究进一步验证了这种联合策略的潜力——在3期试验中，联合组患者的**影像学无进展生存期（rPFS）和症状进展时间（TSP）**均显著优于对照组。值得注意的是，rPFS是衡量肿瘤是否生长或扩散的关键指标，而TSP则反映患者生活质量恶化的速度，两者结合说明该疗法兼具延缓疾病与缓解症状的双重优势。
临床数据的震撼表现
具体数据方面，研究显示联合疗法将疾病进展或死亡风险降低了50%。这一数字若用日常场景比喻，相当于将一辆失控汽车的速度从每小时100公里降至50公里，大幅增加了“刹车”挽救的机会。此外，亚组分析提示，携带BRCA等特定HRR基因突变的患者获益可能更显著，这为未来精准医疗的分层治疗提供了方向。安全性方面，虽然联合疗法的不良反应发生率略高（如贫血、疲劳），但多数为可控的1-2级事件，未出现预期外的毒性信号。
行业影响与未来展望
作为首个在HRR突变mCRPC群体中取得如此显著疗效的联合方案，强生此次成果可能重新定义这类患者的治疗格局。目前，PARP抑制剂单药已用于部分前列腺癌，但联合疗法50%的风险降幅远超历史数据，甚至优于部分免疫疗法。业内专家推测，该方案若获批，或成为HRR突变患者的一线选择。此外，这一成功也印证了“靶向联合”策略的价值——通过多通路干预提升疗效，可能启发更多类似组合的探索，例如PARP抑制剂与免疫检查点抑制剂的联用。
患者获益的实际意义
对患者而言，进展风险减半最直接的体现是延长高质量生存期。例如，原本可能在6个月内出现骨痛、排尿困难等症状的患者，现在可能获得12个月以上的症状稳定期。这种获益不仅关乎生存时间，更关乎生存尊严。值得注意的是，HRR基因突变约占mCRPC患者的20%-30%，意味着这一疗法虽非普惠，但对特定群体堪称“雪中送炭”。未来随着基因检测普及，更多患者有望从精准治疗中获益。
强生计划基于这些数据向全球监管机构提交上市申请。若顺利推进，该疗法或于2026年初投入临床，为抗癌战场再添利器。从科研到临床，这一小分子组合的亮眼表现，再次证明了基础研究与转化医学结合的巨大潜力。