期刊简介
《疑难病杂志》是目前国内惟一报道疑难病症的综合性医学学术期刊，由中华人民共和国卫生部主管，中国医师协会主办。本刊为“中国科技论文统计源期刊(中国科技核心期刊)”、“中国学术期刊综合评价数据库统计源期刊”、“中国生物医学核心 期刊” ，并被美国《化学文摘(CA)》、俄罗斯《文摘杂志（AJ）》、波兰《哥白尼索引(IC)》、“中国期刊全文数据库”、“中国生物医学文献数据库”、“中文生物医学期刊 文献数据库”、“中文科技期刊数据库” 等国内、外重要检索期刊和数据库收录。中国标准连续出版物号：CN 13-1316/R，ISSN 1671-6450。 本刊由著名医学家吴阶平院士担任名誉总编辑，吴咸中、陈可冀、王正国、王永炎、张运、李春岩、张伯礼、邱蔚六、郭应禄等院士担任顾问，吴以岭教授担任编委会总编辑，包括2位美籍专家在内的46名知名医学家担任编委。本刊贯彻“百花齐放、百家争鸣”的方针，开展开放式、多方位的学术交流，加速医学科技进步和发展；坚持“三个”结合，即理论与实践相结合、普及与提高相结合、现代医学与传统医学相结合，为创建具有中国特色的医学体系架桥铺路；坚持“创新”、“实用”的办刊宗旨，着力报道中医、西医、中西医结合在诊疗各种疑难病、罕少见病及各种难诊难治病症的新理论、新成果、新进展、新疗法、新药物、新经验，真正做到“引导潮流、荟萃精华、贴近临床、服务读者”。本辟有专家笔谈、论著、临床研究、络病论坛、罕少见病例、误诊误治分析、疑难病例（理）讨论、名医精粹、释疑解难、继续教育等特色栏目，本刊面向全国各级医疗、教育、研究机构的医学专业人员，是广大医务人员学术交流的园地和继续教育的良师益友。欢迎赐稿，欢迎征订。
2024药物研发风向标：揭秘ADC与siRNA新趋势！
时间：2024-12-26 10:34:00
在2024年，随着医药行业的飞速发展，ADC药物（抗体偶联药物）、siRNA（小干扰RNA）以及分子胶等新兴疗法成为研究热点，引领着药物研发的新风向。
近年来，ADC药物因其显著的疗效和广阔的应用前景而备受瞩目。这类药物由单克隆抗体、连接子（linker）和小分子毒性药物组成，能够精准地将细胞毒性药物递送至肿瘤细胞中，提高治疗效率并减少副作用。2024年，国内有4款ADC药物首次上市，分别是科伦博泰的芦康沙妥珠单抗（TROP2 ADC）、华东医药引进的Elahere（FRα ADC）、Seagen/安斯泰来研发的Padcev（Nectin-4 ADC）及瓴路药业引进的Zynlonta（CD19 ADC）。这些新药的出现不仅丰富了癌症治疗手段，也为患者带来了更多希望。此外，Aadi Biosciences与药明生物、多禧生物达成合作，共同开发3款新一代ADC药物，展示了行业对ADC药物持续创新的热情。
与此同时，siRNA药物作为一种全新的基因沉默技术，正在迅速崛起。通过RNA干扰机制，siRNA可以精确靶向致病基因，实现对其转录后水平的调控。这种高度特异性的治疗方法不仅可以避免耐药性问题，还能减少给药频率，极大提高了慢性病患者的依从性。据预测，到2024年全球小核酸市场规模将达到86亿美元，显示出其巨大的市场潜力。目前，全球已有14款小核酸药物获批上市，其中包括9款ASO药物、4款siRNA药物及1款核酸适配体，标志着这一领域正逐渐走向成熟。
除了ADC和siRNA外，分子胶也是一种备受关注的新型药物。分子胶是一种特殊的小分子，能够在蛋白质-蛋白质相互作用界面上协同结合，从而调节这些相互作用。这种特性使得分子胶能够针对传统方法难以触及的“不可成药”靶点进行干预，开辟了新的治疗途径。例如，某些分子胶已经展现出对抗癌症、神经退行性疾病等多种复杂疾病的潜力。
随着化学修饰与递送技术的不断突破，这些新型药物的研发瓶颈正逐步被克服。例如，siRNA药物面临的递送效率低、稳定性差等问题正在得到改善；分子胶的设计也更加多样化和精细化，以满足不同疾病的需求。未来几年内，我们可以预见更多具有创新性和有效性的新型药物问世，它们将为人类健康带来前所未有的变革。
在2024年这个关键节点上，ADC、siRNA以及分子胶等新型药物的研发正处于快速发展阶段。这些疗法不仅代表了医药科学的最新进展，也为临床实践提供了更多可能性。随着技术的不断进步和完善，相信不久之后，我们将看到这些新型药物在更多领域的成功应用，为全球患者带来福音。