期刊简介
《疑难病杂志》是目前国内惟一报道疑难病症的综合性医学学术期刊，由中华人民共和国卫生部主管，中国医师协会主办。本刊为“中国科技论文统计源期刊(中国科技核心期刊)”、“中国学术期刊综合评价数据库统计源期刊”、“中国生物医学核心 期刊” ，并被美国《化学文摘(CA)》、俄罗斯《文摘杂志（AJ）》、波兰《哥白尼索引(IC)》、“中国期刊全文数据库”、“中国生物医学文献数据库”、“中文生物医学期刊 文献数据库”、“中文科技期刊数据库” 等国内、外重要检索期刊和数据库收录。中国标准连续出版物号：CN 13-1316/R，ISSN 1671-6450。 本刊由著名医学家吴阶平院士担任名誉总编辑，吴咸中、陈可冀、王正国、王永炎、张运、李春岩、张伯礼、邱蔚六、郭应禄等院士担任顾问，吴以岭教授担任编委会总编辑，包括2位美籍专家在内的46名知名医学家担任编委。本刊贯彻“百花齐放、百家争鸣”的方针，开展开放式、多方位的学术交流，加速医学科技进步和发展；坚持“三个”结合，即理论与实践相结合、普及与提高相结合、现代医学与传统医学相结合，为创建具有中国特色的医学体系架桥铺路；坚持“创新”、“实用”的办刊宗旨，着力报道中医、西医、中西医结合在诊疗各种疑难病、罕少见病及各种难诊难治病症的新理论、新成果、新进展、新疗法、新药物、新经验，真正做到“引导潮流、荟萃精华、贴近临床、服务读者”。本辟有专家笔谈、论著、临床研究、络病论坛、罕少见病例、误诊误治分析、疑难病例（理）讨论、名医精粹、释疑解难、继续教育等特色栏目，本刊面向全国各级医疗、教育、研究机构的医学专业人员，是广大医务人员学术交流的园地和继续教育的良师益友。欢迎赐稿，欢迎征订。
重磅！首款「非酒精性脂肪性肝炎」治疗药物（Resmetirom）获批上市，2型糖尿病患者为NASH高发人群！| FDA快讯
时间：2024-03-22 10:40:56
2024年3月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）官网发文：FDA已批准Resmetirom（商品名：Rezdiffra）上市，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成人患者。这是FDA批准的首款治疗NASH的创新药物。
七成2型糖尿病患者可能伴有NAFLD/NASH，ADA建议普查！
NAFLD及NASH在2型糖尿病患者中十分常见，可导致肝硬化、肝癌，并增加心血管疾病和死亡风险，有学者表示，约七成的2型糖尿病患者可能已经患有不同程度脂肪变性，大约五分之一的患者患有纤维化。
为此，2023ADA《糖尿病诊疗标准》首次提出：建议使用“FIB-4指数评分”对所有2型糖尿病患者进行NAFLD/NASH筛查和纤维化风险分层。并指出，如果只使用肝酶进行筛查，将会造成大规模漏诊。
但此类疾病在临床中常常被忽略，原因是可以干预的医学方法凤毛麟角，且尚无针对性治疗药物获批上市。
Resmetirom——首款NASH治疗药获批！
2023年4月，Resmetirom被美国FDA授予治疗伴有肝纤维化NASH成人患者的突破性疗法认定。2024年3月14日，相关适应证正式获批。
Resmetirom是甲状腺激素受体的部分激活剂，可减少肝脏脂肪堆积。在一项为期54个月的随机双盲安慰剂对照试验中，研究人员根据12个月时肝脏炎症和纤维化程度对Resmetirom的安全性和有效性进行了评估。888名受试者按照1:1:1被随机分配到安慰剂组（294名受试者）、80毫克Resmetirom组（298名受试者）或100毫克Resmetirom组（296名受试者），每天用药一次，伴以NASH标准治疗（包括健康饮食和锻炼咨询）。
12个月肝脏活检显示，与安慰剂组相比，Resmetirom组受试者实现NASH消退（resolution）或纤维化改善的比例明显更大：
➤接受80毫克Resmetirom和100毫克Resmetirom的受试者中，分别有26%~27%和24%~36%的人经历了NASH消退和纤维化未恶化，安慰剂组这一比例为9%~13%；
➤接受80毫克Resmetirom和100毫克Resmetirom的受试者中，分别有23%和24%~28%经历了肝脏纤维化的改善且NASH未恶化，安慰剂组这一比例为13%~15%。
FDA指出，由于该疾病通常进展缓慢，大多数患者需要数年甚至数十年才能表现出明显进展，因此仅仅在接受一年的治疗后，患者已经显示出这些变化是值得注意的。
药物安全性
Resmetirom最常见的副作用包括