期刊简介
《疑难病杂志》是目前国内惟一报道疑难病症的综合性医学学术期刊，由中华人民共和国卫生部主管，中国医师协会主办。本刊为“中国科技论文统计源期刊(中国科技核心期刊)”、“中国学术期刊综合评价数据库统计源期刊”、“中国生物医学核心 期刊” ，并被美国《化学文摘(CA)》、俄罗斯《文摘杂志（AJ）》、波兰《哥白尼索引(IC)》、“中国期刊全文数据库”、“中国生物医学文献数据库”、“中文生物医学期刊 文献数据库”、“中文科技期刊数据库” 等国内、外重要检索期刊和数据库收录。中国标准连续出版物号：CN 13-1316/R，ISSN 1671-6450。 本刊由著名医学家吴阶平院士担任名誉总编辑，吴咸中、陈可冀、王正国、王永炎、张运、李春岩、张伯礼、邱蔚六、郭应禄等院士担任顾问，吴以岭教授担任编委会总编辑，包括2位美籍专家在内的46名知名医学家担任编委。本刊贯彻“百花齐放、百家争鸣”的方针，开展开放式、多方位的学术交流，加速医学科技进步和发展；坚持“三个”结合，即理论与实践相结合、普及与提高相结合、现代医学与传统医学相结合，为创建具有中国特色的医学体系架桥铺路；坚持“创新”、“实用”的办刊宗旨，着力报道中医、西医、中西医结合在诊疗各种疑难病、罕少见病及各种难诊难治病症的新理论、新成果、新进展、新疗法、新药物、新经验，真正做到“引导潮流、荟萃精华、贴近临床、服务读者”。本辟有专家笔谈、论著、临床研究、络病论坛、罕少见病例、误诊误治分析、疑难病例（理）讨论、名医精粹、释疑解难、继续教育等特色栏目，本刊面向全国各级医疗、教育、研究机构的医学专业人员，是广大医务人员学术交流的园地和继续教育的良师益友。欢迎赐稿，欢迎征订。
生物医药产业最新“黑科技”有多牛？
时间：2023-04-13 16:22:45
随着生物技术的飞速发展，生物医药产业走进了黄金时代。在日前举行的2023中关村生命科学园技术平台产研创新峰会上，单细胞测序、基因编辑和人工智能等生物医药领域最新“黑科技”炫目登场，为未来生物医药科技的研究和应用探索提供了有益的启示和思路。
复旦大学生命科学学院教授丁澦介绍了一种靶向自噬-溶酶体的新型降解技术——ATTEC自噬小体绑定化合物技术。它又被称为“小分子胶水”。该技术能够直瞄靶心，牢牢地将自噬关键蛋白及致病蛋白黏在一起，进而将致病蛋白包裹进入自噬小体进行特异靶向降解。
丁澦表示，在未来的药物研究和开发中，ATTEC有望成为一种有效的国内原创的平台型靶向降解技术，为多种“不可成药”靶点相关疾病的治疗提供新的策略和手段。
北京生命科学研究所高级研究员黄牛分享了基于靶标结构的虚拟筛选在新药研发中的应用。虚拟筛选是利用计算机模拟技术，通过计算和模拟分子间相互作用，从大量的化合物库中筛选出可能具有生物活性的化合物。
黄牛表示，通过虚拟筛选，科学家可以快速、高效地筛选出具有生物活性的化合物，为药物研发提供重要的基础。
G蛋白偶联受体(GPCR)是一类广受关注的药物靶标家族，特定GPCR蛋白的功能失调与心血管病、糖尿病、癌症及多种精神类疾病的发展密切相关。上海科技大学iHuman研究所水雯箐介绍，目前超过30%的上市药物靶向特定的GPCR家族成员。其课题组长期致力于发展可高通量、定量测量蛋白质-配体相互作用的亲和质谱技术，使之专门适用于GPCR药靶的配体筛选以及结构与功能研究。
冷冻电镜技术因其在药物开发中的巨大潜力而被广泛关注。美国国家科学院院士、美国艺术与科学院院士程亦凡介绍了冷冻电镜在新冠中和抗体、离子通道小分子药物开发中的应用，并分享了目前实验室在冷冻电镜耗材、蛋白改造上等方法学上的研究进展。基于冷冻电镜技术，研究人员可以更加清晰地了解药物与蛋白质的相互作用，从而更好地设计和优化药物分子。
峰会期间，清华大学生命学院科技成果转化项目平台水木未来发布了其自主研发的冷冻电镜数据处理和自动建模智能计算平台，运用自研新一代AI技术，成功实现了高精度高效率的冷冻电镜数据处理与建模，相比人工建模有数十倍的速度提升，大幅度提升冷冻电镜效率和产能。
这些技术的不断发展和创新，为新药研发提供了更加广阔的空间和机遇。
中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁认为，国内的创新研发环境和创新研发评价标准是造成国内外肿瘤治疗水平差异的重要原因。“基于此，我国必然要投入更多的研究精力、人力资源，加大自主创新能力，进一步追赶甚至是超越国际研究。”
清华大学生命科学学院教授俞立感叹，早期的原始创新项目具有极大的科学不确定性，会面临药物形态、作用原理、生产工艺等一系列问题，同时在政策监管、审评审批上都还有待完善，也会面临很多的困难。“但这些真正具有临床价值的原始创新项目一旦成功，会对国家和企业产生十分重要的正面影响。”